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《科创板日报》6月17日讯 近日,礼来公司正与基因编辑公司Verve Therapeutics进行磋商,前者将以高达13亿美元的价格收购后者,以加强其研发管线。作为交 AVA外汇开户 易的一部分,礼来将提前支付10亿美元的预付款。
受此消息影响,今日晚间Verve在盘前交易中一度涨超80%。据了解,该公司目前正在开发一种降低高胆固醇水平的基因编辑疗法,预计将与其他药物联合采取。
不妨想一想,
根据公司此前披露的1b 期临床数据,其在研管线Verve -102在高胆固醇血症及早期冠状动脉疾病c,患者低密度脂蛋白胆固醇(坏胆固醇)平均降低53%,个人最高降低69%。并且该疗法还将PCSK9(胆固醇代谢的关键调控因子)平均降低了60%,这意味着患者心血管疾病的发生风险得到了进一步下降。
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值得一提的是,Verve -102在沉默PCSK9的过程中采用了碱基编辑。传统的基因编辑方法像剪刀一般切开DNA双链,再靠细胞缝补,其过程中存在较大风险。而碱基编辑则能够直接在DNA序列上修改单个碱基,不仅损伤更小,也更适合修复由单个碱基错误引起的疾病。
事实上,早在2023年,Verve和礼来就达成独家研发合作,重点推进针对脂蛋白的体内基因编辑疗法。2025年1月,礼来提出进一步开发Verve -301计划将其推进至IND(新药临床试验申请)阶段。除此之外,罗氏也在去年6月与Ascidian公司达成8亿美元的研究合作与许可协议,以共同开发针对神经疾病的RNA外显子编辑疗法。
简要回顾一下,
整体而言,关于基因编辑疗法的研究尚处于早期,目前仅有CRISPR Therapeutics的Casgevy在英美两地获批上市,用于治疗β地中海贫血、镰状细胞贫血,以及心血管疾病。除此之外,包括Intellia、邦耀生物、瑞风生物、博雅辑因在内的基因编辑公司,其相关疗法均处于试验阶段。
值得注意的是,
在科研端,今年以来基因编辑疗法同样进展不断。近日,来自中国的研究团队通过基因编辑技术,首次在猪胚胎中成功培育出微型人类心脏,胚胎最终存活21天。在此期间,心脏已经长到了指尖大小,相当于同等胎龄的人类心脏大小,并且能够正常跳动。
尤其值得一提的是,
与此同时,新型程序也层出不穷。来自美国团队的STITCHR利用RNA系统替换整个基因,能精准地将治疗基因插入到基因组 福汇官网 的特定位置;另一基因编辑程序evoCAST能像编程般精准地将完整基因或多个基因嵌入人类基因组特定位置,为遗传疾病治疗带来突破性进展。
其实,
万联证券认为,2025年国产创新药受益于政策、产业趋势等,估值迎来修复,其技术与产品被MNC认可的确定性持续增强,未来有望通过联合研发、利润分成等合作方法深度绑定。在此之中,ADC、双抗、基因编辑等平台型技术已成为MNC争夺焦点,建议关注具备相关自主知识产权的药企。